El objetivo principal del grupo consiste en el desarrollo de medicamentos de terapia avanzada abarcando todas sus fases, desde la investigación básica y los estudios preclínicos hasta la evaluación de la eficacia y seguridad de estos medicamentos en humanos (ensayos clínicos).

Algunas de estas terapias avanzadas ya se fabrican para uso clínico en nuestra Unidad de Producción Celular del IBGM (UPC-IBGM), creada en 2007 como primera sala blanca promovida en España desde el sector público para apoyar los ensayos clínicos del Sistema Nacional de Salud.

En colaboración con grupos clínicos de diferentes instituciones (IOBA, Hospital Río Hortega, Hospital Clínico Universitario de Valladolid, Hospital General de Oviedo, e ITRT de la Clínica Quirón-Teknon de Barcelona), se han realizado varios ensayos clínicos, autorizados por la AEMPS y financiados por gobiernos regionales y nacionales, para probar la eficacia y seguridad de los medicamentos de terapia avanzada desarrollados por el grupo en el tratamiento de diversas patologías: cardiaca (infarto de miocardio), oftalmológica (reparación de la superficie ocular dañada), enfermedades osteoarticulares (enfermedad degenerativa de disco lumbar, artrosis de rodilla, tendinopatía), trastornos autoinmunes (lupus), con resultados muy prometedores que han llevado a la publicación de numerosos artículos científicos.

Además, el grupo está investigando sobre la mejora de los procesos de cultivo de las células mesenquimales para uso clínico y la optimización de alternativas viables (células de donante para uso alogénico y células criopreservadas, entre otras) que abaraten los costes logísticos y de producción y que, en un futuro próximo, posibiliten tratamientos de terapia celular de manera normalizada dentro del sistema sanitario.

Otro de los objetivos prioritarios del grupo es el desarrollo de nuevos medicamentos de terapia avanzada. Tenemos en marcha distintos proyectos destinados a desarrollar medicamentos innovadores que incluyen las técnicas de ingeniería genética más novedosas basadas en CRISPR-Cas9. Uno de ellos consiste en la producción de linfocitos T modificados genéticamente para expresar un receptor específico que dirige su acción citotóxica contra las células tumorales (células CAR-T). El objetivo es desarrollar esta terapia para uso alogénico, a partir de células de donante, mediante la inclusión de las modificaciones genéticas necesarias y la optimización de las condiciones de cultivo. Por otra parte, también estamos investigando estrategias basadas en CRISPR-Cas9 para combatir la pérdida auditiva adquirida por ruido en humanos. Este proyecto combina el conocimiento sobre las bases moleculares de la diferenciación sensorial con la genética y la terapia celular y génica. Los resultados generarán conocimientos y protocolos fundamentales para el reemplazo o la regeneración de células defectuosas a través de la corrección genética de células de pacientes in vivo y, por lo tanto, allanan el camino para una terapia para la curación de la sordera.

Líneas de Investigación